Hogyan lesz egy ötletből gyógyszer?
megjelent:
Gondoljunk csak bele: vajon hogyan kerül egy gyógyszer az asztalunkra? Milyen folyamatokon kell végigmennie, hogy egy ötletből gyógyszer legyen?
Ahhoz, hogy egy új gyógyszer létrejöhessen, több száz ember 10-12 évnyi munkájára és több mint egymilliárd dollárra van szükség. Ennyi munka, idő és pénz kell ahhoz, hogy egy ötletből gyógyszer szülessen.
Laboratóriumi kísérletek, állatokon végzett kutatások
A gyógyszerfejlesztés ma már a számítógép segítségével kezdődik. Itt határozzák meg pontosan, hogy milyen betegség kezelésére szolgál majd a gyógyszer, és azt, hogy milyen célt szeretnének elérni vele. Ezután laboratóriumi munkák során létrehozzák azt a molekulát, amely képes elérni az előre kitűzött célt, vagyis megelőzni, kezelni vagy meggyógyítani az adott betegséget. A kutatóknak azt is ki kell kísérletezniük, hogy miből és hogyan lehet előállítani a molekulát. A gyógyszerfejlesztés ezen szakasza általában egy-két évig tart.
Majd a szigorú szabályok alapján végzett állatkísérletek során a kutatók azt vizsgálják, hogy a molekula milyen hatással van az adott szervrendszerre, illetve, hogyan hat a szervrendszer magára a molekulára. Ha az egy-két évig tartó preklinikai értékelések eredményei elég biztatóak, elkezdődhet a humán klinikai vizsgálat, amely 5-8 évig tarthat.
Embereken végzett vizsgálatok
Mivel embereken korábban még nem tesztelték a molekulát, első lépésként csak nagyon kis, úgynevezett mikrodózisokat alkalmaznak, amelynek során a molekula sorsát követik végig az emberi szervezetben. Majd ellenőrzött, kórházi körülmények között a hatóanyagot normál dózisban is beadják néhány – ha lehetséges, egészséges – önként jelentkezőnek. Ezen vizsgálatok során ellenőrzik, hogy a készítmény biztonságos-e, vannak-e – és ha igen, milyen – mellékhatásai. A következő szakaszban még több embernek adják be a készítményt, és a mellékhatások vizsgálatán túl, a cél a terápiás hatás igazolása, a dózis-hatás összefüggés megállapítása, az optimálisnak tartható egyszeri és napi dózis meghatározása.
A következő fázisban már több ezer fős betegcsoporton tesztelik a készítményt, ennek során a terápiás hatást bizonyítják kontrollált, randomizált vizsgálati elrendezésben. Miután a vizsgálatok pozitív eredménnyel zárultak, egy másfél éves folyamat eredményeként a készítmény megkaphatja a forgalomba hozatali engedélyt, más szóval törzskönyvezhetik a gyógyszert.
A már törzskönyvezett, forgalomba hozatali engedéllyel rendelkező gyógyszert azonban vizsgálják az engedélyezést követően is: az elfogadott indikációban, az elfogadott dózistartományban, az elfogadott alkalmazási előírásnak megfelelően. Ennek a vizsgálattípusnak a célja a kockázat/haszon arányának további vizsgálata, az adagolás pontosítása, a ritkábban előforduló mellékhatások felismerése. A gyógyszerbiztonság tehát fókuszban van mind az engedély kiadását megelőzően, mind azt követően.
A gyógyszer engedélyeztetése
Az engedélyeztetés során bizonyítani kell a készítmény alkalmazásának előnyeit, a mellékhatások ellenőrzöttségét, azaz a pozitív kockázat/haszon arányt és a megbízható minőséget. A több száz oldalas dokumentációt bármelyik európai engedélyező hatósághoz – Magyarországon az Országos Gyógyszerészeti Intézethez – benyújthatja a gyártó, amelynek alapján az illetékes hatóság dönt az engedélyezésről. Ha a gyógyszer minősége és hatásossága klinikailag bizonyított, a mellékhatásai ellenőrzöttek, a kockázat/haszon aránya kedvező: megkaphatja a készítmény a gyógyszer státuszt.
Az Európai Unióban a gyógyszerek engedélyezésének négy módja van. Ha egy gyógyszert az egész Európai Unióban engedélyeztetni kell, az a centralizált eljárással történik. Kötelező az alkalmazása egyebek mellett a gén- és sejtterápiás, valamint az új hatóanyagot tartalmazó (például rák, AIDS, diabétesz elleni) készítményekre. Az engedélyre, mely az Európai Unióban mindenhol érvényes az Európai Bizottság nyomja rá a pecsétet.
Nemzeti eljárással a csak egy országban törzskönyvezni kívánt gyógyszerek engedélyezése történhet. A kölcsönös elismerési eljárással pedig olyan készítmény engedélyét ismerik el a többi országban, melynek már legalább egy tagországban rendelkezik forgalomba hozatali engedéllyel.
A negyedik engedélyezési típus az ún. decentralizált eljárás. Ez több tagországban egyidejűleg zajló forgalomba hozatalai engedélyezés. Az eredménye is egyidejűleg kiadott, egyforma forgalombahozatali engedély azokban a tagállamokban, ahol a kérelmező elindította a folyamatot.
(WEBBeteg - Szondi Réka, újságíró)
