Hatékony új gyógyszer a cisztás fibrózis kezelésére
megjelent:
Várhatóan hamarosan piacra kerülnek az első olyan gyógyszerek, amelyek a cisztás fibrózisnak nem csak a tüneteit kezelik, hanem a probléma gyökerét szüntetik meg.
A tesztelések során napi két tabletta a legyengült állapotban lévő emberek tüdejének egészségi szintjét jelentős mértékben javította. A kísérletben résztvevő cisztás fibrózistól szenvedő betegek egy kis súlyt is felszedtek és kevesebb antibiotikumra volt szükségük.
Amennyiben a gyerekeken végzett tesztek is hasonlóan sikeresnek bizonyulnak, akkor a Vertex Pharmaceuticals gyógyszergyártó vállalat még idén kérvényezni fogja a gyógyszer értékesítési jogát Európában, így a forgalmazás várhatóan 2012-ben indulhatna el.
Jelenleg nem gyógyítható a cisztás fibrózis
Nagy-Britanniában közel 8 000 cisztás fibrózisban szenvedő felnőtt és gyerek él, köztük Gordon Brown négy és fél éves kisfia. A cisztás fibrózis az egyik leggyakoribb, életveszélyes, örökletes tüdő- és anyagcsere-betegség. A sűrű, ragadós nyálka eltömíti a légzőszerveket, aminek következtében visszatérő mellkasi fertőzések alakulnak ki. Továbbá jellemző melléktünet még a cukorbetegség és a meddőség.
Annak ellenére, hogy az elmúlt években sokat fejlődött a betegség kezelése, a cisztás fibrózosban szenvedők várható életkora továbbra is csak körülbelül negyven év, és eddig nem találtak ellenszert.
A tesztelés során 161 cisztás fibrózisos beteget figyeltek. Egy részüket a VX-770 nevű új gyógyszerrel kezelték, míg a kontrollcsoportnak placebót adtak.
A VX-770 kezelésnek köszönhetően a betegek tüdőfunkciói 20%-kal javultak, és jelentős súlygyarapodás is megfigyelhető volt a legyengült szervezetű embereknél. Ezen kívül a kezelésnek köszönhetően a betegeknek feleannyi gyulladás elleni antibiotikumra volt szükségük.
Genetikai rendellenességek |
| Jelenleg körülbelül 4000 genetikai rendellenesség ismert. A legtöbbjük nagyon ritka, minden több tízezredik vagy több milliomodik ember érintett, ám vannak ettől gyakrabban előforduló betegségek. Genetikai rendellenességek lehetnek öröklött vagy szerzett rendellenességek. Öröklött betegség esetén a szülő ivarsejtjében már megtalálható az elváltozás. Szerzett rendellenesség esetén a szülőben még nem, de az utódban már megtalálható a kóros gén. |
(Medipress)
