Szívelégtelenség ellen génterápia

MTI
megjelent:

Kis létszámú klinikai próbában hatékonynak és biztonságosnak találtak szívelégtelenségben szenvedő embereknél egy génterápiás kezelést - közölték hétfőn amerikai kutatók.

A Mydicar elnevezésű kezelésben - melyet egy kaliforniai (La Jolla) magáncég, a Celladon fejlesztett ki - egy olyan enzimet juttatnak a páciensek szervezetébe, amelyből egyébként hiány keletkezik szívelégtelenségben.

"Biztonságosnak bizonyult, és úgy tűnik, hogy az igen előrehaladott szívelégtelenségben szenvedő pácienseknél, akik amúgy az elérhető optimális terápiát már megkapták, javította a tüneteket és az életminőségüket" - összegezte Donna Mancini, a New York-i Columbia Egyetem munkatársa, aki az egy évig tartó követéses tanulmány eredményeit Chicagóban ismertette az Amerikai Szívtársaság találkozóján.

A módszer megelőzte vagy legalábbis kitolta a szívelégtelenség miatti halálozást, a kórházi kezelések és a transzplantáció szükségességét. A kislétszámú klinikai kipróbálásban 39, szívelégtelenségben szenvedő páciens vett részt. Az eljárásban a hiányosan működő, SERCA2 nevű enzimet kódoló gént helyettesítik vagy aktivitását növelik. Az enzim alapvetően fontos a sejtek kalcium szintjének beállításában, amely a szív megfelelő pumpafunkciójához szükséges.

A kezelés során a páciensek szívartériáiba katéter segítségével fecskendezték be a szert a szívsejtek közvetlen közelébe. Kilenc ember kapott a szerből nagy dózist, nyolcan kis dózist, nyolcan pedig közepeset. 14 páciensnél placebókezelést alkalmaztak. 12 hónap elteltével a kontrollnál megállapították, hogy a nagy dózisú kezelésben részesülők csoportjában 88 százalékkal csökkent a halálozás, a transzplantáció vagy szívmotor, illetve kórházi ápolás szükségessége.

A terápia során egyetlen páciensnél sem jelentkezett komplikáció, Mancini szerint ez azt bizonyítja, hogy eljárásuk biztonságos. A cég szerint a kezdeti eredmények eléggé meggyőzőek ahhoz, hogy a klinikai kipróbálást folytassák.

(MTI)

Cikkajánló

Segítség

Orvos válaszol

orvos válaszol piktogram
Dr. Szanyi Andrea

Dr. Szanyi Andrea

Belgyógyász, háziorvos, geriáter

Orvoskereső

orvoskereső piktogram
Dr. Dancs Tamás

Dr. Dancs Tamás

Kardiológus, Belgyógyász

Budapest